在波士顿的约翰·f·肯尼迪总统图书馆和博物馆,Renee Wegrzyn博士面带微笑地对客人讲话

Renee Wegrzyn是ARPA-H的首任主任。图片来源:Josh Reynolds/AP/Shutterstock

由美国总统乔·拜登(Joe Biden)政府于一年前发起的卫生高级研究计划局(ARPA-H)已宣布首次征集研究提案。该机构拥有25亿美元的预算,旨在通过资助高风险、高回报的项目来改变资助生物医学研究的传统模式——一些人认为这种模式过于缓慢和保守。

ARPA-H是我本打算追随他们的脚步美国国防高级研究计划局(DARPA)的研究员,他的工作为现代互联网和GPS奠定了基础。但批评人士质疑这种基于风险的模式是否适用于生命科学,特别是在政府官员宣布该机构将设在美国国立卫生研究院(NIH)之后,后者是一个更传统的生物医学研究资助者。

所有的目光都集中在生物学家、前DARPA项目经理Renee Wegrzyn身上拜登任命谁为ARPA-H的首任主任她正在寻求解决这些问题,并制定该机构的议程。她上周宣布,该机构将在美国的三个地方设立办事处,一个在华盛顿特区,另外两个将在今年晚些时候宣布。

Wegrzyn接受了采访自然关于幕后发生的事以及她对未来的设想。

随着ARPA-H的成立,你感觉如何?它取得了哪些进展?

这对我们来说是一个超级激动人心的时刻。有了我们所谓的业务团队,我感觉真的很好。现在我们正在让我们的技术团队成员(比如项目经理)加入,这样他们就能真正投入工作。我们终于有了临界质量,允许我们开放业务。

我看到ARPA-H将有四个重点领域。跟我说说。

第一个是健康科学的未来,是关于工具、技术和平台的。(人们经常问我)ARPA-H关注哪些疾病,我提醒他们,我们是疾病不可知论者。我们可能会推进癌症登月计划(拜登耗资18亿美元的癌症研究计划)等计划的目标,但它将在工具或平台的背景下完成。

可扩展的解决方案是确保我们能够扩展我们打算追求的一些治疗和诊断方法,并确保我们大规模地惠及美国人民。许多农村社区现在面临医院关闭,因此他们离医疗中心越来越远。我们如何才能达到将技术和能力带入人们家中的规模?

积极主动的健康是要让人们从一开始就不成为病人。想想检测和诊断,还有行为和社会科学的创新,帮助人们做一些事情,比如戒烟或避免我们知道长期会导致疾病的事情。

最后一个领域,弹性系统,是在一个更广泛的系统层面上思考。我们可以整合哪些东西来帮助我们抵御下一次大流行、经济危机或气候危机。这些投资是我们在其他政府部门还没有看到的规模。

你已经发布了第一个项目提案征集。你对申请者有什么建议?

这不仅仅是重新提交你没有得到资助的其他地方的资助。这些都是里程碑式的项目,以一个特定的目标结束,无论是一个设备,可交付成果或一些关键的见解,如果它是一个非常基础的项目。但我们真的希望看到大胆。从长远来看,你的工作将如何实际影响人们的健康结果?还要明白,ARPA-H希望成为对话的一部分——这不是简单的“提交你的想法,我们就按原样资助它”。我们经常会协商和讨论我们想要前进的方向。

为什么你认为ARPA模型非常适合健康研究,而从历史上看,健康研究一直比较保守?

信使核糖核酸疫苗最初是由美国国立卫生研究院的研究和资助开发的.但美国国防部高级研究计划局(DARPA)确实能够大幅加速将这些疫苗推向市场,并(通过资助疫苗制造商Moderna和辉瑞公司)证明它们在人类身上的安全性。这是ARPA如何成为催化剂的一个很好的例子。它并不意味着永远是这些技术的资助者,但这种类型的资源真的可以迅速地将健康进步带给公众,并送到最需要它的人手中。我还想明确指出,在任何情况下,快速行动都不意味着牺牲安全性或有效性——这是最重要的。

我们不会成为一个以资助为基础的组织。这些是合作协议、合同和其他交易授权,这样ARPA-H就有了一席之地。

DARPA的哪些功能是你希望纳入ARPA-H的?

我们不仅仅是DARPA模型的复制粘贴。和DARPA一样,我们不会有传统的同行评审过程。项目经理将成为决策者。(arpa下属机构的项目经理帮助确定优先级,并监督项目从想法到实施的全过程。)我们还采用了海尔迈尔问题。乔治·海尔迈尔(George Heilmeier)是DARPA的早期主管,他列出了项目经理用来评估项目的8个问题。我们采用了这些问题,但我们对它们进行了调整,使它们对我们来说是独一无二的:我们增加了两个问题。一个是不仅关注成本和可访问性,还关注用户体验——我们希望确保我们不是在创造下一个设备或下一个摆在货架上的诊断。我们添加的另一个问题是:你的新技术会如何被误解?

你刚被任命的时候我和一些研究人员谈过他们很好奇该机构将如何合并股权。你的计划是什么?

当项目经理进入ARPA-H时,我们已经从他们的工作谈话中了解了一些他们的想法。他们来了,他们把这个想法细化成一个完整的项目,包括里程碑和指标,我们将追求并向公众宣布。在他们向全世界宣布之前的最后一步是把它推销给我,在主任办公室,并要求一个银行账户。他们必须真正回答10个(基本)问题,包括,你将如何解决可及性和成本问题,以及你是否在帮助那些从你的项目中受益最大的患者?如果他们不能很好地回答这些问题,并且他们没有针对这些问题的策略和计划,他们就得不到银行账户。