造血干细胞基因疗法已被证明是几种原发性免疫缺陷的有效治疗方法，但该领域的公司正在退出欧盟市场。需要进行技术和监管创新，并改变成本效益模式，以便罕见病患者能够获得这些救命药物。
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确认
L.N.和A.A.实验室的工作得到了Fondazione Telethon、欧盟地平线2020计划、意大利卫生部、意大利大学和研究部、Louis-Jeantet基金会通过2019年Jeantet-Collen转化医学奖(给L.N.)和Else Kröner费森尤斯基金会通过Kröner-Fresenius 2020年医学研究奖(给A.A.)的资助。作者感谢Michela Gabaldo, Aida Paniccia, Sara Maffioletti和Francesca Pampinella的有益评论和支持。
作者信息
作者及隶属关系
贡献
所有作者都对撰写这篇评论做出了贡献。
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道德声明
相互竞争的利益
A.A.是Orchard Therapeutics赞助的临床试验的PI，该公司授权的基因治疗产品用于ADA-SCID、WAS、变色性脑白质营养不良(MLD)、β-地中海贫血和I型黏多糖病(MPS-I)，最初由SR-Tiget开发。A.A.是高级疗法委员会(CAT)的成员，他的观点是个人的，不能被理解，也不能被引用为代表欧洲药品管理局(EMA)。L.N.是Salk研究所、Cell Genesys、Telethon基金会和/或San Raffaele科学研究所提交的LV技术和基因编辑未决和已发布专利的发明人。L.N.是Genenta Science(一家生物技术公司，旨在通过肿瘤浸润单核细胞开发癌症基因治疗)和Genespire(一家生物技术初创公司，开发基于慢病毒载体的肝脏基因转移和造血细胞基因编辑)的创始人，拥有股权，并担任顾问和科学顾问委员会成员。fp没有竞争利益。
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关于本文
引用本文
Aiuti, A, Pasinelli, F. & Naldini, L.确保罕见疾病基因治疗的未来。Nat地中海28， 1985-1988(2022)。https://doi.org/10.1038/s41591-022-01934-9
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DOI：https://doi.org/10.1038/s41591-022-01934-9
