基因治疗 基因治疗涵盖了基于遗传成分的新型治疗技术的研究和临床应用。在过去的几十年里，从确定导致疾病的新基因靶点到临床研究的重大技术进步，已将这一多学科领域提升到现代医学的前沿。

基因治疗 涵盖了应用于人类疾病的基因治疗的所有方面，包括:

  • 揭示了改善疾病表型的新的遗传靶点或策略的初步研究(注:如果显示出显著的治疗益处或新颖性，则将考虑仅显示遗传元件的机制作用的研究)
  • 基因治疗研究的新技术的发展和对现有工具的改进
  • 临床前动物模型系统和验证研究
  • 基因疫苗的开发和应用
  • 基因工程细胞模型，可以推进新治疗靶点的验证，以及药物发现，特别是那些使用高通量应用和3D建模
  • 细胞为基础的治疗，包括干细胞和转基因细胞方法的所有方面(特别是CRISPR和其他基因编辑策略)，包括生物银行研究
  • 对该领域有重大影响的临床试验报告
  • 疾病易感或疾病进展的新型遗传生物标记物，具有广泛的科学验证
  • 工业部门管道概况或基因疗法的商业意义
  • 与全球不同地区有关的监管格局和立法问题
http://feeds.nature.com/gt/rss/current 自然出版集团 在 ©2023麦克米伦出版有限公司，施普林格自然的一部分。版权所有。 基因治疗 ©2023麦克米伦出版有限公司，施普林格自然的一部分。版权所有。 permissions@nature.com 基因治疗 //www.scienovate.com/uploads/product/gt/rss.pnghttp://feeds.nature.com/gt/rss/current < ![CDATA[敲低Ptbp1未能诱导体内星形胶质细胞向神经元转化]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-023-00382-5

基因治疗，在线发布:2023年2月1日;doi:10.1038/s41434-023-00382-5

敲低Ptbp1无法诱导星形胶质细胞向神经元转化 在体内，敲低Ptbp1不能诱导星形胶质细胞向神经元转化 只杨 紫翔燕 小青吴 孟张 Chunlong徐 Linyu史 回族杨 Kailun方 doi: 10.1038 / s41434 - 023 - 00382 - 5 基因治疗，在线发表:2023-02-01;| doi: 10.1038 / s41434 - 023 - 00382 - 5 2023-02-01 基因治疗 10.1038 / s41434 - 023 - 00382 - 5 //www.scienovate.com/articles/s41434-023-00382-5 < !改善腺相关病毒(AAV)载体介导的视网膜神经节细胞转基因表达:五个启动子的比较]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00380-z

基因治疗，在线发布:2023年1月13日;doi:10.1038/s41434-022-00380-z

改善腺相关病毒(AAV)载体介导的视网膜神经节细胞转基因表达:五个启动子的比较 改善腺相关病毒(AAV)载体介导的视网膜神经节细胞转基因表达:五个启动子的比较 巴特Nieuwenhuis 伊莉斯Laperrousaz 詹姆斯·特里布尔 Joost Verhaagen 詹姆斯·w·福西特 凯斯·r·马丁 皮特·a·威廉姆斯 安德鲁奥斯本 doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00380 - z 基因治疗，在线发表:2023-01-13;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00380 - z 2023-01-13 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00380 - z //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00380-z < ![CDATA[肝脏定向AAV基因治疗法布里病FLT190的临床前评估]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00381-y

基因治疗，在线发布:2023年1月11日;doi:10.1038/s41434-022-00381-y

FLT190的临床前评估，一种肝脏导向的AAV基因治疗法布里病 肝定向AAV基因治疗法布里病FLT190的临床前评估 杰·m·杰亚库马尔 Azadeh起亚 谭家祥 珍妮麦金托什 Justyna Spiewak 凯文·米尔斯 温迪·海伍德 Elisa Chisari 诺埃米•Castaldo 丹尼尔Verhoef Paniz Hosseini 彼佳Kalcheva 克莱门特Cocita 卡洛斯·j·米兰达 米利暗Canavese Jaminder Khinder 塞西莉亚罗萨莱斯 Derralynn休斯 玫瑰谢里丹 Romuald Corbau Amit Nathwani doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00381 - y 基因治疗，在线发表:2023-01-11;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00381 - y 2023-01-11 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00381 - y //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00381-y < ![糖结合结构域嵌合抗原受体作为癌症免疫治疗的新选择]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00374-x

基因治疗，在线发布:2022年12月19日;doi:10.1038/s41434-022-00374-x

糖结合域嵌合抗原受体作为癌症免疫治疗的新选择 糖结合域嵌合抗原受体作为癌症免疫治疗的新选择 Anna-Katharina因特网 夏洛特Wessolowski 凡妮莎Thaden Ingo穆勒 Kerstin Cornils doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00374 - x 基因治疗，在线发表:2022-12-19;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00374 - x 2022-12-19 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00374 - x //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00374-x < ![CDATA[蛋白工程平台助力基因传递]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00379-6

基因治疗，在线发布:2022年12月19日;doi:10.1038/s41434-022-00379-6

通过蛋白质工程平台赋予基因传递能力 利用蛋白质工程平台实现基因传递 莫妮卡Kizerwetter 凯文Pietz 卢克·m·托马索维奇 杰米·b·斯潘格勒 doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00379 - 6 基因治疗，在线发表:2022-12-19;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00379 - 6 2022-12-19 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00379 - 6 //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00379-6 < ![CDATA[异位增强子通过从头染色质环恢复<i>CFTR</i>表达]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00378-7

基因治疗，在线发布:12月12日2022;doi:10.1038/s41434-022-00378-7

异位增强子通过从头染色质环恢复CFTR表达 异位增强子通过从头染色质环恢复CFTR表达 珍妮·l·克施纳 Alekh Paranjapye Nirbhayaditya Vaghela 迈克尔·d·威尔逊 安·哈里斯 doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00378 - 7 基因治疗，在线发表:2022-12-12;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00378 - 7 2022-12-12 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00378 - 7 //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00378-7 < ![CDATA[抗贝伐单抗独特型单链抗体dna免疫诱导vegf结合抗体应答的潜力]]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00376-9

基因治疗，在线发布:2022年12月8日;doi:10.1038/s41434-022-00376-9

抗贝伐单抗独特型scFv dna免疫诱导vegf结合抗体反应的潜力 抗贝伐单抗独特型单链抗体dna免疫诱导vegf结合抗体反应的潜力 Tábata阿尔梅达·席尔瓦 罗德里戈·巴博萨·阿吉亚尔 马塞洛森 Gabriel Esquitini Machado 芭芭拉一样, Marcelo Ferreira Marcondes Machado 简·兹维特·莫拉斯 doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00376 - 9 基因治疗，在线发表:2022-12-08;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00376 - 9 2022-12-08 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00376 - 9 //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00376-9 < ![CDATA[使用新型AAV-PHP变体的体内基因组编辑挽救了SOD1-ALS小鼠模型的运动功能缺陷并延长了生存期]> //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00375-w

基因治疗，在线发布:2022年12月1日;doi:10.1038/s41434-022-00375-w

使用新型AAV-PHP变体进行体内基因组编辑，在SOD1-ALS小鼠模型中挽救运动功能缺陷并延长生存期 使用新型AAV-PHP变体进行体内基因组编辑，在SOD1-ALS小鼠模型中挽救运动功能缺陷并延长生存期 陈毅安 马克·w·坎克尔 山姆韩亚金融集团 Shukkwan Kelly Lau Maria I. Zavodszky 奥利维亚McKissick 妮可Mastrangelo 杰西卡·迪翁 本王 丹尼尔Ferretti) 大卫Koske 悉尼雷曼 凯瑟琳Koszka 海伦·麦克劳克林 刘美 埃里克•马歇尔 阿提拉·j·法比安 帕特里克•卡伦 加林娜沼泽 Stefan哈曼 迈克尔工艺 詹妮弗Sebalusky H.摩尔·阿诺德 蕾切尔德里斯科尔 亚当Sheehy 彝族罗 索尼娅Manca 托马斯如何判定 曹国伟的太阳 克里斯汀•Sigrist 亚历山大驱逐舰 克里斯托弗·e·亨德森 Shih-Ching瞧 doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00375 - w 基因治疗，在线发表:2022-12-01;| doi: 10.1038 / s41434 - 022 - 00375 - w 2022-12-01 基因治疗 10.1038 / s41434 - 022 - 00375 - w //www.scienovate.com/articles/s41434-022-00375-w
Baidu
map