生物制剂

尽管降低了有毒SOD1蛋白的数量，但tofersen治疗并没有导致ALS患者的临床改善。

为了加速对更多癌症患者有效的T细胞免疫疗法的发展，迫切需要破译理想治疗性T细胞的精确属性。2021年3月，帕克癌症免疫治疗研究所和10x基因组公司合作，将一组T细胞免疫治疗研究人员和单细胞技术创新者聚集在一起，进行了一天的研讨会。与会者评估了当前的前沿知识，确定了重点技术发展的领域，并对该领域提出了行动呼吁。会议就如何最好地利用单细胞技术提供了见解，并提出了未来发展的关键领域，目的是促进对T细胞研究的更好理解，并将这项研究转化为有效的癌症免疫疗法。这里总结了本次研讨会讨论的要点。

一种工程融合蛋白利用泡泡细胞作用途径清除大脑中的淀粉样蛋白-β (Aβ)，而不会引起与基于Aβ靶向抗体的免疫疗法相关的严重炎症不良反应。在阿尔茨海默病的小鼠模型中，这种方法在没有炎症的情况下诱导了Aβ的强烈清除，改善了突触保护，并减少了脑出血，从而导致了优异的行为恢复。

最近发表了一种利用针对b细胞成熟抗原(BCMA)的双特异性单克隆抗体的新治疗方法的数据，在复发和/或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的治疗中产生了非常令人鼓舞的结果。如何安全有效地为患者提供这种治疗，以及它在RRMM治疗范式中的位置是未来的重要问题。