评论|2022年10月24日 CRISPR疗法的进展 这篇综述聚焦于CRISPR在治疗无法通过诱导编码基因的框架转移或过早停止来克服的疾病方面的潜在应用。作者讨论了Cas蛋白质工程和Cas9以外的CRISPR系统,创建了一个工具箱来工程人类基因组。 迈克尔·查韦斯 ,欣怡陈 &Lei s气 自然评论肾脏学, 1 - 14
评论|2022年10月14日 吉尔伽美什为何失败:人类寿命限制的机械基础 在这一观点中,Jan Vijg和Brandon Milholland讨论到,在高年龄时,生存的可能性变得微乎其微,呈现出人类寿命的软极限。他们详细阐述了观察到的人类最长寿命极限的机械基础,以及规避目前极限所需的看似不可能的未来发展。 布兰登Milholland &Jan Vijg 自然老化 2, 878 - 884
研究2022年10月10日|开放获取 用于治疗性基因转移和基因组编辑的高效AAV变异的跨物种进化 冈萨雷斯等.使用病毒进化方法生成跨物种兼容的AAV (ccAAVs)载体。他们描述了一种高效的新型变种AAV。cc47,比AAV血清型9具有更高的转导效率,并在不同的小鼠模型、猪和非人类灵长类动物中显示出其疗效。 特雷弗·j·冈萨雷斯 ,凯瑟琳·e·西蒙 &Aravind同 自然通讯 13, 5947年
研究突出了|2022年10月26日 CRISPR技术的新前沿 Craspase是一种新的CRISPR工具,它可以切割蛋白质而不是DNA,并且可以关闭——这使得它在治疗环境中比传统的CRISPR可能更安全。 凯伦·奥利里 自然医学
新闻与观点|2022年8月25日 用修饰过的单链dna和小分子改进非病毒敲入 Cas9靶序列加入到长单链dna中,结合小分子的鸡尾酒促进同源定向修复,导致非病毒敲入效率和产量在原代人T细胞和其他造血细胞类型中显著增强。 自然生物技术, 1 - 2
评论和意见|2022年8月15日 确保罕见病基因治疗的未来 造血干细胞基因疗法已被证明是几种原发性免疫缺陷的有效治疗方法,但该领域的公司正在退出欧盟市场。需要进行技术和监管创新以及改变成本效益模式,以便罕见病患者能够获得这些救命药物。 亚历山德罗Aiuti ,弗朗西斯卡Pasinelli &路易吉Naldini 自然医学 28, 1985 - 1988
新闻与观点|2022年7月15日 早期治疗是SMA患儿的生命线 在3期SPR1NT试验中,症状前基因治疗在遗传诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿中显示出了令人印象深刻的临床效果;这些患者的长期安全随访现在必须成为一个关键优先事项。 夏洛特·j·萨姆纳 &托马斯·o·克劳福德 自然医学 28, 1348 - 1349